En 1 clic
LA RUBRIQUE DE SEBASTIEN : PAPA ET CHERCHEUR
==============================
Deux nouvelles cibles intéressantes…
“Discovery may open door for treating fragile X carriers”, c’est sous ce titre, encore une fois très, trop, clinquant, que s’ouvre un communiqué de presse de l’université de Washington à Saint Louis sur une récente découverte d’une de leurs équipes de recherche (http://www.eurekalert.org/
Les chercheurs de cette équipe viennent en effet de montrer chez la souris que la quantité de FMRP présente dans les neurones est régulée, au moins en partie, par une protéine appelée Cdh1 (ou complexe enzymatique Cdh1-APC). Pour faire simple, Cdh1 entraîne la dégradation de FMRP, donc la diminution de sa quantité dans les neurones.
A première vue, nous pouvons demander à quoi cela peut servir pour une maladie ou FMRP est déficitaire, sauf… si nous envisageons les cas où FMRP est malgré tout présente (comme souvent chez les filles), même en quantité réduite, ou dans le cadre de la prémutation où l’expression de FMRP peut-être altérée. Dans ce cas, inhiber l’activité de Cdh1, pourrait permettre de « booster » les neurones (et les autres cellules de l’organisme) en FMRP, en empêchant ou réduisant son élimination.
C’est donc une nouvelle voie très innovante et prometteuse mais qui est encore très, très loin d’un traitement, car il faut d’abord trouver une molécule capable de cibler Cdh1, tester son efficacité dans un modèle animal où FMRP est réduite et non absente, puis commencer les différentes phases cliniques chez l’homme.
C’est donc une information intéressante, mais qui ne mérite pas d’emballement médiatique.
Une autre étude récemment dans une revue scientifique sérieuse en accès ouvert (http://journal.frontiersin.
Encore une fois, cette étude est prometteuse et conforte une voie de recherche intéressante. Cependant, LP-211 et BA-10 sont deux nouvelles molécules, qui doivent donc être étudiées en détail avant de pouvoir déterminer s’il est possible ou non de les essayer chez l’homme.
La recherche est un processus long, porteur d’espoir mais également de nombreuses déceptions et qui réclame beaucoup de prudence et de patience. Cependant, la recherche sur le syndrome X fragile reste très dynamique et l’on voit de plus en plus de groupes de recherche s’intéresser à la prémutation, qui a été négligée trop longtemps. Nous avançons donc dans la bonne direction !